TargetAMD : Un projet européen de thérapie génique pour le traitement de la dégénérescence maculaire lié à l’âge

La dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), une maladie neurodégénérative de la rétine, est une cause majeure de cécité chez les personnes âgées, et constitue une véritable  «bombe à retardement» du fait du vieillissement de la population. Le traitement actuel, qui consiste en l’injection mensuelle d'anticorps, est complexe, comporte de nombreux effets secondaires et coûte cher. Le projet TargetAMD, coordonné par la Prof. Gabriele Thumann de la Faculté de médecine de l'UNIGE et des HUG et soutenu par le programme de recherche de l’Union européenne, vise, à travers un premier essai clinique, à traiter les patients souffrant de DMLA en une seule séance chirurgicale de 60 minutes.

Un consortium européen réunissant universités, scientifiques et partenaires industriels a développé une nouvelle technologie sûre, basée sur la thérapie génique et accompagnée de réactifs et dispositifs particuliers, pour soigner les personnes souffrant de DMLA exsudative. Des chirurgiens ophtalmiques expérimentés effectueront un essai clinique de phase Ia/IIb, comprenant l'isolement, la modification génétique et l'implantation sous-rétinienne de cellules transgéniques surexprimant le gène PEDF (facteur anti-angiogénique), dans le but de limiter l’apparition de néo-vaisseaux sur la rétine et ainsi de stopper l’évolution de la DMLA chez les patients atteints de la forme exsudative.

Lors du congrès ESGT 2016, qui se tiendra le 19 octobre 2016 à Florence, le consortium TargetAMD dévoilera les derniers résultats de ce projet, et parlera des défis spécifiques à la thérapie cellulaire et génique. L'accent sera mis sur la traduction de protocoles avancés de thérapie génique en progrès cliniques, ainsi que sur les conditions préalables de telles procédures novatrices indispensables afin d’assurer aux patients des techniques médicales de qualité. De plus, des experts du domaine de la thérapie génique discuteront des options qu’elle offre, ainsi que des obstacles.

L’équipe TargetAMD, fera également la démonstration de ses récentes innovations techniques, dont le Cliniporator®, un appareil d’électroporation, et les cuvettes spécialement développées pour le transfert de gènes à un faible nombre de cellules.

Des études in vitro ont montré que l’utilisation du Cliniporator®, des micro-cuvettes ainsi que d’un tampon développés spécialement à cet effet assuraient une distribution efficace du gène PEDF aux cellules épithéliales pigmentées fraîchement isolées. La sécurité de cette thérapie a été validée par un séquençage exhaustif démontrant un profil d’intégration quasiment aléatoire sans préférence d’insertion au niveau d’oncogènes, ainsi que par des essais en agar mou excluant toute tumorigénicité. Des études de biodistribution in vivo ont de plus montré une immobilité des cellules transfectées, et des plasmides au site de transplantation. Enfin, l’efficacité du traitement a été démontrée dans un modèle murin.

Les objectifs du projet TargetAMD sont d’apporter une amélioration significative de la qualité de vie des patients atteints de DMLA en leur fournissant, par l’intermédiaire d’une seule intervention chirurgicale, une amélioration de leur vision à long terme, tout en évitant les injections intra-vitréennes répétées, les effets indésirables associés, ainsi qu’un coût financier et émotionnel élevés. Ce projet reflète le pouvoir synergique de coopération des domaines académiques, cliniques et industriels afin d’ouvrir de nouveaux marchés pour les produits issus de thérapie génique basée sur l’utilisation de transposons et leurs applications cliniques.

Rencontrez le consortium TargetAMD et ses experts en thérapie génique pour discuter des résultats du projet et évaluer le défi exprimé dans « Lost in translation – the longway to bring non-viral gene therapy into clinic », le 19 octobre 2016 à 18 h au Grand Hotel Baglioni, Florence, Italie. 

Pour plus d’information : TargetAMD webpage.

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